Emicizumab (ACE910) nombre comercial HEMLIBRA® es un anticuerpo monoclonal tipo inmunoglobulina G4 (IgG4) biespecífico, recombinante y humanizado de inyección subcutánea indicado para el manejo de la hemofilia A, desarrollado por Chugai Pharma Manufacturing Co.
Debido a su estructura única, no se espera que emicizumab se vea afectado por los inhibidores existentes del factor VIII o que induzca un nuevo desarrollo de tales inhibidores.
En un pequeño estudio de fase I encontró que el mismo es bien tolerado por individuos sanos y no hubo efectos tóxicos limitantes de la dosis con administración subcutánea una vez por semana.
El tratamiento con este medicamento redujo notablemente la tasa de episodios hemorrágicos entre los participantes con hemofilia A con o sin inhibidores.
Los participantes que habían recibido previamente tratamiento profiláctico con agentes de derivación recibieron emicizumab profilaxis en el grupo C. La profilaxis con emicizumab se asoció con una tasa de hemorragia significativamente menor que los participantes con hemofilia A e inhibidores que no recibieron profilaxis.
(8) El estudio HAVEN 3 fue un estudio clínico de fase III aleatorizado, multicéntrico y sin enmascaramiento que se llevó a cabo en 152 varones adultos y adolescentes (de ≥12 años y ≥40 kg) con hemofilia A sin inhibidores del FVIII que habían recibido previamente FVIII de forma episódica o profiláctica.
En el análisis intra paciente del estudio clínico HAVEN 3, la profilaxis con Hemlibra dio lugar a una reducción estadísticamente significativa (p <0,0001) (68 %) de la tasa de hemorragias tratadas en comparación con la correspondiente a la profilaxis previa con FVIII, obtenida en el estudio de observación previo a la inclusión.
(10) Las características descritas del producto sumado a la contundente evidencia científica confieren al paciente mayor adherencia al tratamiento y un impacto general en su calidad de vida permitiendo su reinserción en la sociedad.