Exagamglogene autotemcel es una terapia génica indicada en el tratamiento de la anemia de células falciformes y la beta-talasemia.
Se comercializa con el nombre Casgevy.
[1] En la β-talasemia en aquellos pacientes mayores de 12 años que dependen de transfusiones sanguíneas, en los que es adecuado realizar un trasplante de células madre hematopoyéticas, pero no se dispone de un donante adecuado.
[1] En la anemia de células falciformes en aquellos pacientes mayores de 12 años con afectación grave en los que es adecuado realizar un trasplante de células madre hematopoyéticas, pero no es posible realizarlo por no disponer de un donante adecuado.
[1] El nedicamento contiene células madre procedentes del propio paciente modificadas genéticamente.